2018年6月21日，是世界第18个渐冻人日

什么是“渐冻人症”

 

2014年，风靡全球的“ALS冰桶挑战”让“渐冻人症”这一罕见病进入公众的视野。

 

“渐冻人症”，在医学上被称为肌萎缩侧索硬化(ALS)，是运动神经元病的一种，因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭，患者肌肉逐渐萎缩和无力，以至瘫痪，身体如同被逐渐冻住一样。

 

 

早期症状包括说话含混不清，上肢举起重物力量减弱，用手捏持物品无力，下肢单足站立力弱，足下垂而易绊倒，肌肉跳动，腿抽筋等。

 

若进食和呼吸出现障碍，就意味着死亡即将来临……

 

对于渐冻症患者，最痛苦的不是不能运动和最终的死亡，而是在整个病程中，他始终保持着清醒的大脑和良好的皮肤感觉能力。

 

你触摸他的身体，他能感知，但是无法给你回应；你与他说话，他能清楚的听到，但是做不出合适的表情。

 

他清醒的大脑看着肌肉一点点消失，甚至在肌肉和支配神经元失联之前会有肉眼可见的跳动，那其实是肌肉最后的挣扎……

 

这就是“渐冻人症”，一个比癌症还要残忍的绝症。

 

 

渐冻人症的五个时期

 

渐冻人症的“渐冻过程”一般可分为五个时期：

 

1、症状开始期

罹病初期，可能手无法握筷，或走路会无缘无故跌倒 ; 有的由声音沙哑开始，无任何明显症状。

 

2、工作困难期

已明显肢体无力，甚至萎缩，生活尚能自理，但在职场上则已出现障碍。

 

3、生活困难期

病程进入中期，手或脚，或手脚同时已有严重障碍，生活无法自理，可能也无法行走、穿衣、拿筷，且口齿不清。

 

4、吞咽困难期

进入中末期，四肢几乎完全无力，说话严重障碍，进食时容易呛到，有些需管灌喂食，否则易导致吸入性肺炎。

 

5、呼吸困难期

呼吸肌已受影响，呼吸困难，患者可能卧床，需使用呼吸器，有些患者会住进呼吸治疗中心或选择居家照护，有些则接受安宁团队的服务。

 

 

“渐冻人症”可以治愈么？

 

目前渐冻人症的发病机制尚不明确，20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关。另外有部分环境因素，如重金属铝中毒等，都可能造成运动神经元损害。

 

渐冻人症发病年龄多为40-60岁，死亡率很高，3年内50％的患者死亡，5年内90％的患者死亡。

 

渐冻人症是一种绝症，无法治愈。对于该病的治疗也只能是延缓疾病发展的时间，一方面尽量延缓渐冻的速度，一方面努力改善患者的生活质量。

 

 

干细胞疗法为生命解冻带来希

渐冻人症的本质是运动神经细胞大量丢失。理论上，利用干细胞的增殖、迁徙及分化能力直接置换和替代退化或死亡的细胞，维持运动神经元和神经元通路功能完整性，有望从根本上逆转ALS。

 

目前全球登记的干细胞治疗ALS的临床试验将近50个，尽管干细胞治疗在一些动物实验取得了一定的进展，然而，临床试验的结果报道还很少见。

 

 

 

多赢医学集团与广州市番禺区中心医院合作，尝试开展针对渐冻人症的干细胞疗法。多赢医学集团提供所需的技术、设备及治疗使用的间充质干细胞。一名患者在接受治疗前，已经出现胸闷、呼吸困难，痰重、无法自主咳嗽和吐痰，需无创呼吸机辅助通气，且需要家人喂食，无法下床活动等状况。经过四次干细胞治疗后，患者病情明显好转，呼吸机辅助通气时间间隔明显延长，患者可自主咳嗽、咳痰，痰液减少，并能自行进食及下床活动，精神状态得到改善。

 

多赢医学集团与广州市番禺区中心医院联合表示，目前治疗仍在继续和跟踪中，未来该治疗案例将会发布在有影响力的科学杂志上。

 

现在，干细胞生物学的研究与应用几乎涉及所有生命科学和生物医学领域，成为国际医学前沿重点研究领域，干细胞技术给一些现有医疗手段无法治疗的疑难疾病带来了希望。相信，干细胞治疗渐冻人症的临床试验一定会迎来越来越多的积极成果。

 

正如霍金对干细胞的期待，他曾在纪录片《Stem Cell Universe with Stephen Hawking（2014）》中说到：“在接下来的几十年里，我确信他们一定能研究出治疗方法，能够让人们的生命延续许多年，但同时我也不得不承认，我的生命也许诞生的太早，大概没法见识干细胞的黄金时代。”

 

 

多赢医学集团

 

多赢医学集团成立于2004年，是国内最早开展肿瘤免疫细胞治疗技术服务的团队，是专业从事医学研发、成果转化、精准医疗、基因诊疗、再生医学和细胞修复抗衰、细胞存储等技术和临床应用的国家高新技术企业，北京市细胞治疗技术学术带头人重点单位。最早获得细胞治疗技术临床应用许可的团队（京卫医字【2000】45号）。集团汇聚了国内外一流生物技术、细胞领域诺贝奖获得者、院士和权威专家，且多名核心成员参与了《国际细胞治疗服务规范》编译和国内相关技术规范草案起草工作，拥有三十多项专利技术产品。

 

 广州市番禺区中心医院

 

 广州市番禺区中心医院是一所集医疗、教学、科研、预防、康复、急救、健教于一体的现代化大型综合医院，2011年通过“三级甲等医院”评审，学科设置齐全，是多家高等院校的教学医院及研究生培养基地、住院医师规范化培养协同基地，承担着临床教学的工作，为番禺区、南沙区及周边地区近300万的人民提供优质、安全、有效的医疗保健服务。