CAR-T临床疗效
CAR-T细胞疗法在晚期难治性白血病和淋巴瘤患者中进行的早期临床试验已经显示出非常振奋人心的结果。宾夕法尼亚大学研究人员今年10月在《新英格兰医学杂志》上发表的一项临床试验结果显示，在接受了CTL019输注（靶向CD19抗原的CAR-T疗法）的30名复发性或难治性ALL受试者中，治疗后1个月有27名患者获得完全缓解，其中甚至包括15位已经接受过干细胞移植的患者。6个月时无事件生存率为67%（20人），总体生存率为78%（23人）。另外还有1名患者2年随访时仍然持续完全缓解。
NCI开展的一项临床试验也展现了良好的结果，该试验入组了20名ALL患儿，在接受CAR T细胞疗法后，14名达到了完全缓解；12名患儿的骨髓中已检测不到未成熟的白血病细胞，其中10名又接受了干 细胞移植，至今无癌生存。研究结果还表明，CAR T细胞疗法可帮助化疗无应答的患者顺利地过度到骨髓移植治疗。纪念斯隆凯特林癌症中心与NCI在成人患者中开展的1期临床试验也取得了类似的结果。
除白血病之外，CAR-T疗法对淋巴瘤也显示了喜人的疗效。NCI领导的CAR T细胞临床试验招募了15名成人受试者，其中的绝大多数（9名）都患有晚期弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。据James Kochenderfer博士及NCI同事的报道，该试验的大多数患者都达到了缓解，在7例可评估的DLBCL受试者中4例获得完全缓解，持续时间从9个月到22个月。
这些临床试验的其他结果也非常鼓舞人心。比如，CAR T细胞在被输注到患者体内后数量急剧增加，在有些患者中其数量增加多达1000倍。此外，CAR T细胞输注后，患者的中枢神经系统中也检测到了CAR T细胞，中枢神经系统可以说是恶性肿瘤的避难所——少量癌细胞逃脱化疗或放疗后的藏身之处。在NCI开展的儿童临床试验中，CAR T细胞疗法就根除了两名患儿的已转移至中枢神经系统的癌症。如果CAR T细胞能够在这些部位持久发挥作用，那么它们将有助于防止癌症复发。
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