美国波士顿儿童医院干细胞项目组和哈佛医学院等处的研究人员合作，利用一种新型快速培养系统，在小鼠模型中促进了肌肉的生长，逆转了杜氏肌营养不良症。进一步研究发现，利用相同的化合物配方在培养皿中也能够成功生长出了人类肌细胞。相关文章发表于2013年11月07日的《Cell》杂志上。

美国干细胞权威提出新培养筛选系统快速培育人类肌细胞

病患特异性细胞

ZON，Wagers，Kahn和他们的同事接下来又进行了人类细胞的培养实验，他们利用来自杜氏营养不良症患者的皮肤细胞诱导生成多能干细胞，进行深入研究，“过去许多肌肉疾病无法进行iPS细胞模型的充分研究”Zon说，“还没有人能够得到能形成骨骼肌的iPS细胞”。

研究人员发现将三个小分子：forskolin毛喉素，碱性成纤维细胞生长因子bFGF和糖原合成酶激酶-3 GSK-3β抑制剂组合在一起，就能重编程iPS细胞，使其成为能成果植入小鼠的肌细胞。

Zon的下一个目标就是希望在未来几年内通过临床试验，能将这些培养皿中获得肌细胞用于患者治疗。他目前可能会在一个特定的解剖位置设法增加肌肉质量，但对于像杜氏肌营养不良症这样的疾病，他提出了在不同的身体部位进行局部注射。

更广泛的应用

Zon相信结合快速斑马鱼筛选技术，以及来自病患的特异性ips细胞诱导技术，将能极大的加快治疗的步伐，令科学家们能迅速筛选大量的化合物，优化培养条件。这样就能缩短候选化合物的名单，加快人类iPS细胞检测进程。

“很难弄清楚利用iPS细胞制造不同组织所需的条件”，Zon说，“我们构建了一个非常快速的系统，能用于寻找需要的化学物质，正是因为这一系统如此之快，因此我们并不需要一个假设一个实验的进行，你可以直接进行筛选，找到结果，并看看其中有哪些是值得注意的。”

这一斑马鱼系统也可以用于快速发现组织生长的抑制剂，事实上，这一系统来自于实验室最初希望发现能阻止肌肉生长的研究，当时他们想要找到一种在骨骼肌中生长的肿瘤：横纹肌肉瘤rhabdomyosarcoma。

利用这些技术，Zon实验室已经申请了相关专利，这一平台能用于斑马鱼大规模化学筛选，该实验室也获得了来自马萨诸塞州生命科学中心的资助。