来自加州大学洛杉矶分校，德州儿童医院等处的研究人员发表了题为“Targeting ATM ameliorates mutant Huntingtin toxicity in cell and animal models of Huntington’s disease”的文章，指出如果抑制ATM蛋白的功能，也许能保护亨廷顿氏病动物模型中的脑细胞免于死亡。
       这一研究成果公布在12月24日Science Translational Medicine杂志上。领导这一研究的是加州大学洛杉矶分校杨向东教授（X. William Yang），杨教授来自中国天津，他1991年毕业于耶鲁大学的分子生物物理学与生物化学系，获得了学士和硕士学位，并于1998年获得洛克菲勒大学的博士学位，他我美国国家卫生院神经退行性细胞死亡研究部门的正式成员，并担当遗传性疾病基金会的科学咨询委员会成员。
       亨廷顿舞蹈病是huntingtin基因突变引起的，患者会出现脑细胞死亡、大脑萎缩和运动能力的逐步丧失。人们认为，上述症状是由突变基因中的一个重复片段造成。据统计，约有三万五千名美国人受到亨廷顿舞蹈病的影响。目前亨廷顿舞蹈病还是一种不治之症，患者可能在十年内死亡。
       多年来科学家们致力于解析这一疾病背后的发病机制，希望能借此研发出新的治疗方法，但是所获甚少。2008年，杨教授与Michelle Gray曾将整个人类huntintin基因插入到小鼠基因组，构建了亨廷顿舞蹈病的小鼠模型。
       而在新研究中，这一研究组对ATM信号传导通路进行了深入探讨，这一信号通路在DNA损伤修复过程中扮演了重要角色，通常情况下ATM就是细胞内的一名分子“护士”，参与评估损伤，终止细胞分裂，然后修复受损DNA。但如果损伤太过严重，ATM就会触发受损细胞自杀。
       研究人员发现在患有亨廷顿氏病的小鼠和病人的脑组织中，ATM信号传导会异常增强。之后他们在众多细胞和动物模型，如小鼠、果蝇、大鼠细胞以及从亨廷顿氏病患者中诱导得到的多能干细胞中检测了减少ATM蛋白，会引发什么影响。结果发现ATM蛋白的减少，可以全面保护脑细胞免受突变亨廷顿蛋白碎片的毒性，减少细胞死亡，并部分阻止了疾病发展，一些小鼠甚至还会出现运动技能和行为的改善。
       这一研究结果表明，ATM抑制剂也许可以作为亨廷顿氏病的治疗方案之一，而此前的研究还表明ATM抑制剂可以用于癌症治疗。如德国的科学家就发现在缺失ATM的细胞中破坏DNA-PKcs会产生致命的影响，触发细胞的自杀信号通路。
如果能够开发出一些药物，安全有效地靶向缺失这一蛋白的癌细胞，将它们与其他的治疗组合使用的潜力有可能是巨大的。最终，这有可能会促使开发出新的更个体化的方法，来治疗某些最具有侵袭性的癌症。